臨床決策分析

1、第十四章 臨床決策分析clinical decision analysis,,臨床流行病學(xué)與循證醫(yī)學(xué),內(nèi) 容第1節(jié) 概述第2節(jié) 概率與效用值的估計(jì)第3節(jié) 決策樹(shù)模型第4節(jié) Markov模型第5節(jié) 敏感性分析第6節(jié) 不確定型決策第7節(jié) 決策分析的局限性,學(xué)習(xí)要求,掌握臨床決策的基本類(lèi)型決策的步驟和基本方法風(fēng)險(xiǎn)型決策的分析過(guò)程熟悉概率估計(jì)的基本概念、基本方法效用值估計(jì)的基本概念、基本方法了解了解不確定

2、決策的過(guò)程和相關(guān)原則,第一節(jié) 概述,幾個(gè)基本概念決策的模式?jīng)Q策的類(lèi)型決策過(guò)程,概念,決策（making decision）是對(duì)不確定性的問(wèn)題，通過(guò)一些方法與手段，從眾多備選方案中選定最優(yōu)方案的一個(gè)過(guò)程。決策分析（making decision analysis）是通過(guò)決策模型再現(xiàn)問(wèn)題，利用概率和結(jié)局估計(jì)值等，幫助確定最佳行動(dòng)方案的一個(gè)過(guò)程。,概念,臨床決策分析（clinical decision analysis，CDA）是指由

3、醫(yī)務(wù)人員針對(duì)疾病的診斷和防治過(guò)程中風(fēng)險(xiǎn)與獲益的不確定性，通過(guò)查閱文獻(xiàn)資料，充分掌握證據(jù)，特別是在掌握最新最佳證據(jù)的基礎(chǔ)上，結(jié)合以往臨床經(jīng)驗(yàn)和患者的實(shí)際情況，分析比較兩個(gè)或兩個(gè)以上可能的備選方案，從中選擇最優(yōu)者進(jìn)行臨床實(shí)踐的決策過(guò)程。,CDA的前提條件和難點(diǎn),CDA是否正確的3個(gè)前提條件備選方案是否齊備——循證醫(yī)學(xué)各事件的概率估計(jì)是否準(zhǔn)確——高質(zhì)量文獻(xiàn)結(jié)局的定量是否合情合理——效用值的合理性CDA難點(diǎn)缺乏各種決策證據(jù)各種結(jié)局事

4、件的不確定性，臨床事件的意外性沒(méi)有完美的方案，均需權(quán)衡利弊而取舍,決策模式,1. 患者作主模式（pure informed model）2. 醫(yī)生作主模式（paternalistic model）3. 共同決策模式（shared decision model）e.g. DM→DN→CKD5→ESRD→RRT: HD or PD or RT,決策的類(lèi)型,確定型決策：增量分析法風(fēng)險(xiǎn)型決策：期望值決策法、Bayes決策法兩種以上

5、結(jié)局概率可估計(jì)不同結(jié)局利弊可估算不確定型決策：樂(lè)觀準(zhǔn)則、悲觀準(zhǔn)則、后悔值準(zhǔn)則,決策的過(guò)程,明確問(wèn)題組織問(wèn)題搜集信息分析問(wèn)題敏感性分析,CDA屬于定量分析，需對(duì)臨床問(wèn)題進(jìn)行量化處理概率——臨床事件發(fā)生的不確定性結(jié)局的定量——生存率、生存質(zhì)量、成本或效用值概率估計(jì)是決策分析中較為復(fù)雜的一項(xiàng)工作。RCT二次文獻(xiàn)研究：meta分析，系統(tǒng)評(píng)價(jià)等基線估計(jì)（baseline estimate）是對(duì)臨床事件發(fā)生概率或其它參數(shù)的

6、最佳估計(jì)。點(diǎn)估計(jì)值或區(qū)間值多來(lái)源于文獻(xiàn)資料：多者可設(shè)區(qū)間或meta分析，少則可取可信區(qū)間,第二節(jié) 概率與效用值的估計(jì),效用值的估計(jì),CDA的難點(diǎn)之一：需要反應(yīng)結(jié)局嚴(yán)重程度和患者意愿，但因主觀性大，易出現(xiàn)較大差異常用方法：畫(huà)線法、博弈法、時(shí)間權(quán)衡法1．劃線法（visual analog scale）,2．博弈法（standard gamble）,UA=P +（1- P）×B,3．時(shí)間權(quán)衡法（time trade-off

7、）,Angelina Jolie 我的醫(yī)療選擇,UA=1-X/t ？？,UA=1-（1-B）X/t,第三節(jié) 決策樹(shù)模型,決策樹(shù)模型是利用決策樹(shù)來(lái)描述各種決策方案在不同自然狀態(tài)下的收益，據(jù)此計(jì)算各方案的期望收益而做出決策。傳統(tǒng)的決策樹(shù)模型一般用于近期效果的決策分析，缺乏動(dòng)態(tài)性和連貫性分析和預(yù)測(cè)。,決策樹(shù)的概念,決策樹(shù)（decision tree）按邏輯、時(shí)序把決策問(wèn)題中的備擇方案以及相應(yīng)結(jié)局有機(jī)地組織起來(lái)并用圖標(biāo)羅列出來(lái)，如同一棵從左

8、至右不斷分枝的樹(shù)，包括一些結(jié)點(diǎn)與分枝（決策結(jié)點(diǎn)、機(jī)遇結(jié)點(diǎn)）。,決策樹(shù)的構(gòu)建,決策結(jié)點(diǎn)，用小方框表示，由此結(jié)點(diǎn)發(fā)出的方案要求決策者從中做出選擇，由決策結(jié)點(diǎn)發(fā)出的分支叫決策枝；機(jī)遇結(jié)點(diǎn)，用小圓圈表示，由此結(jié)點(diǎn)發(fā)出的事件不受人的意志所控制，是隨機(jī)的，但其概率可以估計(jì)，它所發(fā)出的分支叫機(jī)遇枝或概率枝。各機(jī)遇節(jié)點(diǎn)的期望值為此節(jié)點(diǎn)各分枝概率（P）與結(jié)局值乘積之和。要求：簡(jiǎn)單而全面——形式簡(jiǎn)單，內(nèi)容全面,決策樹(shù)案例,舉例：患者，60歲男性卡車(chē)司

9、機(jī)，吸煙、肥胖、有心臟病風(fēng)險(xiǎn)因素（包括高血壓和高膽固醇）。因患有嚴(yán)重頸部疼痛，想用樂(lè)松（洛索洛芬鈉，一種COX-2 NSAID藥）治療頸部疼痛（聽(tīng)說(shuō)樂(lè)松可治療肩頸痛）。醫(yī)生根據(jù)最新的證據(jù)證明能夠引發(fā)嚴(yán)重心臟不良事件，建議采用頸部按摩療法，而患者擔(dān)心按摩后中風(fēng)癱瘓不愿意頸部按摩，并且服藥更方便。醫(yī)生指出，頸部按摩導(dǎo)致中風(fēng)的可能性非常小，心臟病發(fā)作可能具有同樣的破壞性。目前醫(yī)生治療患者的頸部疼痛面臨困難的決定：一是頸部按摩治療（治

10、療中可能發(fā)生中風(fēng)癱瘓），二是樂(lè)松治療（服藥中可能發(fā)生心臟?。?。,圖14-5 頸部按摩決策樹(shù),頸部按摩,消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,腦卒中,無(wú)腦卒中,腦卒中,無(wú)腦卒中,圖14-6 樂(lè)松治療決策樹(shù),樂(lè)松,消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,心肌梗死,無(wú)心肌梗死,心肌梗死,無(wú)心肌梗死,圖14-7 頸部按摩與樂(lè)松治療的決策樹(shù),樂(lè)松,頸部按摩,消除頸部疼痛,消除頸部疼痛,腦卒中,未消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,腦卒中,心肌梗死,心肌梗死,無(wú)心肌梗死

11、,無(wú)心肌梗死,無(wú)腦卒中,無(wú)腦卒中,圖14-8頸部按摩與樂(lè)松治療的決策樹(shù),,,樂(lè)松,頸部按摩,EV1,EV11,EV12,EV21,EV22,EV2,消除頸部疼痛,消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,0.80,0.20,0.000 001,0.999 999,0.999 999,0.000 001,0.45,1.00,0.30,0.80,腦卒中,腦卒中,無(wú)腦卒中,無(wú)腦卒中,心肌梗死,心肌梗死,無(wú)心肌梗死,無(wú)心肌梗死,第四節(jié) Ma

12、rkov模型,什么是Markov模型Markov模型的應(yīng)用Markov模型的分析步驟,Markov模型,Markov模型是通過(guò)模擬疾病隨時(shí)間出現(xiàn)的各種狀態(tài)（Markov state） ，并結(jié)合各種狀態(tài)在一定時(shí)間內(nèi)相互轉(zhuǎn)換的概率，評(píng)價(jià)在每一單位時(shí)間里這些不同狀態(tài)間的風(fēng)險(xiǎn)性，并賦予相應(yīng)的效用值或者醫(yī)療成本，以一個(gè)事先定義好的結(jié)束事件為終點(diǎn)（如死亡或一定的時(shí)間界限），通過(guò)循環(huán)運(yùn)算，模擬疾病的演進(jìn)過(guò)程，估計(jì)出疾病的結(jié)局及醫(yī)療成本。,Mark

13、ov state， Markov cycle,根據(jù)研究目的和疾病的轉(zhuǎn)歸，將疾病的整個(gè)自然過(guò)程劃分為不同的健康狀態(tài)即Markov state。個(gè)狀態(tài)在一次轉(zhuǎn)移后到下一次進(jìn)行類(lèi)似轉(zhuǎn)移的相同時(shí)間間隔為Markov cycle。臨床中多以年為單位計(jì)算。,糖尿病腎病,Markov模型的用途,Markov模型多用于：臨床干預(yù)措施的評(píng)價(jià)臨床試驗(yàn)結(jié)果的外推藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)疾病篩查措施的評(píng)價(jià)等。,Markov模型的分析步驟,1．Markov狀態(tài)的

14、設(shè)定。將臨床問(wèn)題進(jìn)行分解，根據(jù)研究目的確定各種疾病的狀態(tài)，從而設(shè)定相關(guān)的Markov狀態(tài)。對(duì)各種疾病狀態(tài)的邏輯表現(xiàn)形式，可以借助Markov樹(shù)（Markov tree）來(lái)表達(dá)。,,2．信息的搜集。即各種狀態(tài)之間轉(zhuǎn)換的概率以及循環(huán)周期的確定。主要是從文獻(xiàn)中獲得，通常用矩陣按照事件發(fā)生的邏輯順序列出來(lái)。,3．各種狀態(tài)轉(zhuǎn)移概率和效用值的確定。,設(shè)定3種狀態(tài)的效用值分別如下：健康為1：患病狀態(tài)為0.5：死亡為0。構(gòu)建Markov樹(shù)如下,圖14-

15、11 三種狀態(tài)的Markov樹(shù),,4．Markov模型的綜合分析。 假設(shè)有1000名符合相關(guān)條件的健康人群，以某一時(shí)間點(diǎn)開(kāi)始，逐漸進(jìn)入這3種狀態(tài)，那么據(jù)此可以計(jì)算出此后這一人群每年在這3個(gè)狀態(tài)中的分布情況，從而可以計(jì)算每一循環(huán)周期或者是至研究結(jié)束時(shí)所有周期累計(jì)的資源耗費(fèi)或者是各種結(jié)局的具體情況。,,下面給出相關(guān)計(jì)算，設(shè)t為周期（年），at表示第t年（周期）時(shí)的“健康”人數(shù)，bt表示第t年時(shí)的處于患病狀態(tài)的人數(shù)，ct表示第

16、t年時(shí)總的死亡人數(shù)。計(jì)算如下： a0=1000, b0=0, c0=0; a1=0.75*a0, b1=0.20* a0+0.70* b0, c1= c0+0.30* b0+0.05* a0; 依次類(lèi)推：at＝0.75t* a0, bt=0.20* a(t-1)+0.70* b(t-1), ct= c(t-1)+ 0.30* b(t-1)+0.05* a(t-1).,,,,,,,,5．敏感性分析。同決策樹(shù)模型分析一樣，Markov模型分

17、析也應(yīng)該在基線分析的基礎(chǔ)上進(jìn)行敏感性分析，以判斷分析結(jié)果的穩(wěn)健性。,第五節(jié) 敏感性分析,敏感性分析是用來(lái)分析相關(guān)數(shù)值在變化時(shí)，基于基線分析下決策的穩(wěn)健性的。對(duì)于事件結(jié)局及其發(fā)生概率都可以進(jìn)行敏感性分析。對(duì)于Markov模型的決策結(jié)果同樣可以進(jìn)行敏感性分析，計(jì)算出相關(guān)的閾值。方法同上面對(duì)決策樹(shù)模型的敏感性分析相同。,圖14-14 對(duì)手術(shù)死亡率的敏感性分析,,,第六節(jié) 不確定型決策,1．樂(lè)觀準(zhǔn)則：也稱(chēng)大中取大法，找出每種方案的自然狀態(tài)下的

18、最大收益者，取其中最大者；2．悲觀準(zhǔn)則：也稱(chēng)小中取大法，找出每種方案的自然狀態(tài)下的最小收益者，取其中最大者；3．后悔值準(zhǔn)則：計(jì)算各方案在各種自然狀態(tài)下的后悔值并列出后悔值表，找出每一方案在各種自然狀態(tài)下后悔值的最大值，取其中最小值，其所對(duì)應(yīng)的方案為合理方案。后悔值法利用后悔值的計(jì)算作為最優(yōu)方案選擇標(biāo)準(zhǔn)。,第七節(jié) 決策分析的局限性,一個(gè)決策的正確與否在很大程度上取決于數(shù)據(jù)的充分性和精確性，包括基本概率和效用值。再?gòu)?fù)雜的決策分析模型也